Menin抑制剂靶向急性髓性白血病又一亚型,潜力无限!

发布网友发布时间：2024-10-23 17:49

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热心网友时间：2024-11-09 21:22

急性髓系白血病（AML）的治疗长期停滞，但近年来靶向治疗的突破如IDH抑制剂和FLT3或BCL2抑制剂显现出希望。然而，治疗KMT2A基因重排引发的混合谱系白血病（MLL）等特定亚型仍面临挑战。Menin抑制剂，作为针对这类疾病的新型疗法，因其对KMT2A重排和NPM1突变AML的疗效，展现出巨大的潜力。

Menin，由MEN1基因编码，作为核内关键调节因子，影响细胞生长、细胞周期、基因稳定性和造血等多个过程。menin抑制剂如Revumenib、Ziftomenib和DS-1594等，已在临床研究中展现积极信号。例如，Revumenib在一项1期临床试验中，60名NPM1或MLL突变的患者中，CR/CRh率和ORR分别达到了30%和53%，显示出治疗前景。Ziftomenib在1/2期研究中，33.3%的NPM1突变患者实现了CR/CRh，进一步验证了menin抑制剂的作用。

尽管国内在Menin抑制剂研发上起步较晚，但已有几款药物进入临床试验阶段，如Syndax的Revumenib已进入临床2期。Biomea Fusion的BMF-219则不仅关注AML，还在2型糖尿病治疗领域取得进展。DSP-5336也获得了孤儿药指定，有望为AML患者带来新的治疗选择。

总结来说，Menin抑制剂为AML中的特定亚型提供了新的治疗可能，预示着这一领域有望迎来重大突破。随着更多研究的推进，menin抑制剂有望成为AML患者的新希望。

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